novembre 12 2024

Ojjaara (momélotinib) est approuvé au Canada pour le traitement de la myélofibrose chez les adultes atteints d’une anémie modérée à sévère

Ojjaara (momélotinib) est le seul traitement approuvé qui s’adresse aux patients ayant récemment reçu un diagnostic de myélofibrose ou ayant déjà été traités pour cette affection[i] qui présentent une anémie modérée à sévère et d’autres manifestations importantes associées à la maladie[ii].
Cette homologation souligne l’engagement de GSK à contribuer à la réalisation de progrès chez les personnes atteintes de formes complexes de cancers du sang.

Mississauga (Ontario) - GSK a annoncé aujourd’hui que Santé Canada a approuvé Ojjaara (momélotinib) pour le traitement de la splénomégalie et/ou des symptômes associés à la maladie chez des patients adultes atteints de myélofibrose primitive (MF) à risque intermédiaire ou élevé, de MF consécutive à une polycythémie vraie ou de MF consécutive à une thrombocythémie essentielle et présentant une anémie modérée à sévère[iii]. Ojjaara est le premier et le seul médicament approuvé à l’échelle mondiale, et maintenant au Canada, qui permet de traiter à la fois l’anémie et d’autres manifestations importantes de la myélofibrose (patients ayant récemment reçu leur diagnostic ou ayant déjà été traités)[iv].

« Les possibilités de traitement contre l’anémie liée à la myélofibrose sont limitées. Nous sommes fiers d’offrir cette option thérapeutique destinée à répondre à un besoin non satisfait essentiel et à traiter d’autres symptômes de la myélofibrose chez les patients canadiens. Étant donné que la plupart des patients atteints de myélofibrose en viennent à présenter une anémie, l’homologation d’Ojjaara constitue un jalon important dans l’amélioration des résultats chez ces patients, et souligne par le fait même l’engagement de GSK à faire avancer les domaines de l’hématologie et de l’oncologie au Canada grâce à la mise au point de nouveaux traitements novateurs », a déclaré Michelle Horn, directrice médicale nationale intérimaire, GSK Canada.

La myélofibrose est un cancer du sang rare appartenant à une catégorie de maladies appelées « néoplasmes myéloprolifératifs » (NMP). Le taux d’incidence des NMP est de 2,05 nouveaux cas pour 100 000 Canadiens[v]. À l’heure actuelle, on estime qu’entre 1 400 et 2 177 personnes luttent contre ce type de maladie au Canada[vi]. L’anémie est un symptôme courant de la myélofibrose qui engendre un besoin non satisfait important[vii]. Or, les Canadiens sont peu sensibilisés à cet égard. Un sondage mené en 2024 révèle que 90 % des Canadiens ont déjà entendu parler de l’anémie, mais que près de 50 % d’entre eux ne savent pas qu’elle peut être liée aux cancers du sang[viii]. Les Canadiens en savent également très peu au sujet de l’anémie. En effet, plus de 40 % des répondants au sondage ont affirmé ne connaître pratiquement rien sur cette affection[ix].

« L’anémie et les transfusions qui sont effectuées pour la corriger ont une incidence importante sur la qualité de vie, le pronostic et la survie des patients atteints de myélofibrose et présentant une anémie », a déclaré Cheryl Petruk, directrice générale de HEAL Canada. « Nous sommes ravis de constater les progrès réalisés dans ce domaine de maladies rares et de voir Ojjaara être approuvé au Canada. Ce nouveau traitement a le potentiel nécessaire pour aider à améliorer la vie des patients tout en s’attaquant aux principales complications de la maladie, à savoir l’anémie et d’autres symptômes majeurs. »

Ojjaara est le seul inhibiteur des JAK1/JAK2 et du récepteur de type 1 de l’activine A (ACVR1) à prendre une fois par jour par voie orale[x]. L’homologation d’Ojjaara par Santé Canada est fondée sur les données de l’essai pivot de phase III MOMENTUM, qui a mis en évidence des améliorations significatives en ce qui a trait au score total des symptômes (STS), à l’indépendance transfusionnelle et à la réduction du volume splénique[xi]. Les données obtenues auprès d’un sous-groupe de patients participant à l’essai de phase III SIMPLIFY-1 soutiennent également l’efficacité d’Ojjaara dans le traitement de l’anémie modérée à sévère et des symptômes associés chez les patients atteints de myélofibrose[xii].

À propos de la myélofibrose

La myélofibrose est une affection caractérisée par une production excessive de cellules sanguines dans la moelle osseuse (c.-à-d. l’intérieur spongieux des os où se forment les cellules sanguines) qui provoque l’accumulation de tissu cicatriciel dans la moelle et, finalement, une diminution de la production normale de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes[xiii]. Pour compenser, la rate et le foie peuvent se mettre à produire davantage de cellules sanguines, ce qui se traduit par un accroissement du volume de ces organes[xiv]. Au Canada, de 1 400 à 2 177 patients ont reçu un diagnostic de myélofibrose[xv]. Elle est généralement diagnostiquée chez les personnes âgées de 50 à 80 ans, mais elle peut survenir à tout âge[xvi].

L’anémie en présence de myélofibrose

L’anémie est l’une des complications les plus courantes et les plus graves de la myélofibrose. Elle est souvent associée à une faible survie globale, à une diminution de la qualité de vie et à la nécessité de recevoir des transfusions sanguines fréquentes[xvii]^{,[xviii],[xix]}. On estime que l’anémie survient chez presque toutes les personnes atteintes de myélofibrose au cours de l’évolution de cette maladie[xx]. Les recherches ont montré que plus de 32 % des patients atteints de myélofibrose qui prennent l’un des inhibiteurs de JAK actuellement commercialisés mettent fin à leur traitement en raison de l’anémie[xxi].

À propos de l’essai clinique pivot MOMENTUM[xxii]

L’essai MOMENTUM était une étude multicentrique internationale de phase III, à répartition aléatoire et à double insu conçue pour évaluer l’emploi du momélotinib par rapport au danazol chez des patients atteints de myélofibrose qui présentaient des symptômes et une anémie et qui avaient déjà été traités avec un inhibiteur de JAK approuvé. L’essai visait à évaluer l’innocuité et l’efficacité du momélotinib pour le traitement et la réduction des principales caractéristiques de la maladie, soit les symptômes, les transfusions sanguines (dues à l’anémie) et la splénomégalie. Les résultats obtenus à l’issue de la période de traitement de 24 semaines ont été présentés au congrès annuel de l’American Society of Clinical Oncology (ASCO) en 2022 et publiés par la suite dans la revue The Lancet.

À propos de l’essai clinique SIMPLIFY-1[xxiii]

L’essai SIMPLIFY-1 était une étude multicentrique de phase III, à répartition aléatoire et à double insu qui comparait l’innocuité et l’efficacité du momélotinib à celles du ruxolitinib chez des patients atteints de myélofibrose qui n’avaient pas reçu de traitement antérieur par un inhibiteur de JAK. Les résultats de l’étude SIMPLIFY-1 en ce qui concerne l’innocuité et l’efficacité étaient fondés sur les données recueillies dans un sous-groupe de patients présentant une anémie modérée à sévère (taux d’hémoglobine < 10 g/dL) au départ. L’efficacité du momélotinib dans le traitement des patients atteints de myélofibrose dans le cadre de l’étude SIMPLIFY-1 était basée sur la réduction du volume splénique (réduction de 35 % ou plus).

À propos d’Ojjaara (momélotinib)[xxiv]

Ojjaara possède un mode d’action différencié, sa capacité inhibitrice s’exerçant sur trois voies de signalisation clés : Janus kinase (JAK) 1, JAK2 et récepteur de type 1 de l’activine A (ACVR1). L’inhibition de JAK1 et JAK2 peut réduire les signes généraux et la splénomégalie. De plus, l’inhibition de l’ACVR1 entraîne une diminution de l’hepcidine circulante, dont le taux est élevé en présence de myélofibrose et contribue à l’anémie.

Veuillez consulter la monographie de produit sur le site www.gsk.ca pour obtenir des renseignements complets sur l’innocuité. Vous pouvez également obtenir la monographie en composant le 1 800 387-7374.

À propos du sondage sur les cancers du sang

Le sondage sur les cancers du sang était un sondage en ligne mené en septembre 2024 auprès de 1 524 Canadiens âgés de 18 ans et plus et financé par GSK[xxv]. Les données ont été recueillies à partir de deux questions portant sur la sensibilisation et la compréhension en matière d’anémie et de symptômes du cancer du sang, et tous les répondants ont accepté de participer en toute transparence à la source de la mise en service des données et à l’utilisation de leurs données anonymisées[xxvi].

L’oncologie chez GSK

GSK s’engage à maximiser la survie des patients grâce à des médicaments prometteurs, en mettant l’accent sur les percées en immuno-oncologie et les thérapies ciblant les cellules tumorales, ainsi que sur la mise au point de traitements contre les cancers hématologiques, les cancers gynécologiques et d’autres tumeurs solides.

À propos de GSK

GSK est une société biopharmaceutique mondiale qui a pour ambition et raison d’être de réunir science, technologie et talent, car ensemble, on peut prendre une longueur d’avance sur la maladie. Pour obtenir plus de renseignements, veuillez consulter le site www.ca.gsk.com/fr-ca

Références

[i] Monographie de produit canadienne d’OJJAARA.

[ii] Harrison C, et al. Présenté dans le cadre European Hematology Association; juin 2022. Affiche EP1113.

[iii] Monographie de produit canadienne d’OJJAARA.

[iv] Harrison C, et al. Présenté dans le cadre European Hematology Association; juin 2022. Affiche EP1113.

[v] Heppner J, Nguyen LT, Guo M, Naugler C, Rashid-Kolvear F. Incidence of myeloproliferative neoplasms in Calgary, Alberta, Canada. BMC Res Notes. 2019;12(1):286.

[vi] Heppner et al. BMC Res Notes (2019) 12:286.

[vii] Naymagon L, Mascarenhas J. Myelofibrosis-Related Anemia: Current and Emerging Therapeutic Strategies. Hemasphere. 2017 Dec 20;1(1):e1. doi: 10.1097/HS9.0000000000000001. PMID: 31723730; PMCID: PMC6745971.

[viii] Données internes de GSK : Sondage sur la recherche sur les cancers du sang. Septembre 2024.

[ix] Ibid.

[x] Monographie de produit canadienne d’OJJAARA.

[xi] Verstovsek S, et al. MOMENTUM: momelotinib vs danazol in patients with myelofibrosis previously treated with JAKi who are symptomatic and anemic. Future Oncol. 2021;17(12):1449-1458.

[xii] Mesa RA, Kiladjian JJ, Catalano JV, Devos T, Egyed M, Hellmann A, McLornan D, Shimoda K, Winton EF, Deng W, Dubowy RL, Maltzman JD, Cervantes F, Gotlib J. SIMPLIFY-1: A Phase III Randomized Trial of momélotinib Versus Ruxolitinib in Janus Kinase Inhibitor-Naïve Patients With Myelofibrosis. J Clin Oncol. 2017 Dec 1;35(34):3844-3850. doi: 10.1200/JCO.2017.73.4418. Publication électronique, 20 septembre 2017. PMID: 28930494; PMCID: PMC6553796.

[xiii] La Société de la Leucémie Myéloïde Chronique du Canada. Myelofibrosis – FACT Sheet. Accessible à l’adresse : https://cmlsociety.org/myelofibrosis-fact-sheet/#_edn8. Consulté le 1^er octobre 2024.

[xiv] Ibid.

[xv] Heppner et al. BMC Res Notes (2019) 12:286.

[xvi] The Leukemia & Lymphoma Society. Idiopathic myelofibrosis. 2007. Accessible à l’adresse : http://www.lls.org/content/nationalcontent/resourcecenter/freeeducationmaterials/mpd/pdf/idiopathicmyelofibrosis.pdf (PDF - 340 KB). Consulté le 1^er octobre 2024.

[xvii] Naymagon, L, Mascarenhas, J. Myelofibrosis-Related Anemia: Current and Emerging Therapeutic Strategies. HemaSphere. 2017;1(1):e1.

[xviii] Verstovsek S, et al. MOMENTUM: momelotinib vs danazol in patients with myelofibrosis previously treated with JAKi who are symptomatic and anemic. Future Oncol. 2021;17(12):1449-1458.

[xix] Kuykendall AT, Shah S, Talati C, et al. Between a rux and a hard place: evaluating salvage treatment and outcomes in myelofibrosis after ruxolitinib discontinuation. Ann Hematol. 2018;97(3):435-441.

[xx] Naymagon L, Mascarenhas J. Myelofibrosis-Related Anemia: Current and Emerging Therapeutic Strategies. Hemasphere. 2017 Dec 20;1(1):e1. doi: 10.1097/HS9.0000000000000001. PMID: 31723730; PMCID: PMC6745971.

[xxi] Kuykendall AT, Shah S, Talati C, et al. Between a rux and a hard place: evaluating salvage treatment and outcomes in myelofibrosis after ruxolitinib discontinuation. Ann Hematol. 2018;97(3):435-441.

[xxii] Verstovsek S, et al. MOMENTUM: momelotinib vs danazol in patients with myelofibrosis previously treated with JAKi who are symptomatic and anemic. Future Oncol. 2021;17(12):1449-1458.

[xxiii] Mesa RA, Kiladjian JJ, Catalano JV, Devos T, Egyed M, Hellmann A, McLornan D, Shimoda K, Winton EF, Deng W, Dubowy RL, Maltzman JD, Cervantes F, Gotlib J. SIMPLIFY-1: A Phase III Randomized Trial of momélotinib Versus Ruxolitinib in Janus Kinase Inhibitor-Naïve Patients With Myelofibrosis. J Clin Oncol. 2017 Dec 1;35(34):3844-3850. doi: 10.1200/JCO.2017.73.4418. Publication électronique, 20 septembre 2017. PMID: 28930494; PMCID: PMC6553796.

[xxiv] Monographie de produit canadienne d’OJJAARA.

[xxv] Données internes de GSK : Sondage sur la recherche sur les cancers du sang. Septembre 2024.

[xxvi] Ibid.